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脐带血再曝新作用!能治疗儿童罕见遗传病

母婴知识 芊芙霜 2个月前 (08-07) 37次浏览 已收录

匹兹堡UPMC儿童医院的研究人员发现,输注脐带血(一种现成的干细胞来源)安全有效地治疗了44名出生时患有各种非癌症遗传疾病的儿童,这些疾病包括镰状细胞、地中海贫血、亨特综合征、克拉贝病,异染性白质营养不良(MLD)和一系列免疫缺陷。这是迄今为止,同类案件中规模最大的一次试验。

脐带血再曝新作用!能治疗儿童罕见遗传病

新研究的脐带血治疗方案更易推广实施

这样做的初衷是为了创造一种相当普遍的治疗方法,而不是为所有这些罕见的疾病寻找单独的治疗方法,并且这样做对患者的风险最小。研究结果发表在《血液进展》上。

“有很多人都把重点放在了可以解决这些疾病的新技术上,但是即使这些技术被证明是有效的,大多数医院也无法获得这些新技术。而我们现在研究的治疗方案更强大,更容易应用,而且成本也会大大降低。”医学博士,研究高级作者,UPMC儿童医院骨髓移植和细胞治疗科主任

PaulSzabolcs指出。

不需要供体和受体有匹配的免疫图谱

在这项研究中,参与者接受静脉注射储存的脐带血,而这些血液是从刚出生的健康婴儿的脐带和胎盘中捐献出来的,并冷冻至需要时。

为了在骨髓中腾出空间让供者的干细胞生根并防止它们被排斥,参与者相当谨慎地接受了低剂量的化疗和免疫抑制剂药物。一旦细胞整合到病人体内,这些药物就会逐渐减少。为了让免疫系统恢复正常,研究人员还保留了一小部分脐带血,并在最初输注几周后在给予参与者。

需要注意的是,这个过程不需要供体和受体有匹配的免疫图谱。

萨波尔茨说:“这对少数种族人群来说非常好的消息,一般来说,各方面完全匹配的可能性非常低,但通过脐带血移植,我们有机会在几个月内克服这种差异,然后逐渐减少免疫抑制剂的使用。”

并发症和死亡风险都大大降低

总体而言,输注后并发症相对较轻。所有受试者均未经历严重的慢性移植物抗宿主病,因免疫抑制而导致的病毒感染死亡率为5%,远低于先前的研究。

在试验中,30名患有代谢紊乱的儿童,由于酶功能的不当导致体内有害毒素的积聚,除一人外,所有儿童在试验开始前都表现出神经发育迟缓的进行性症状。在接受脐带血的一年内,所有人的酶水平都正常,并且都显示出神经功能衰退的停止。有些人甚至开始掌握新技能。

目前研究中最常见的代谢紊乱是蛋白质营养不良。使用脐带血治疗,一项大型回顾性分析报告显示,三年生存率约60%左右。在这项研究中,超过90%的症状性白质营养不良患者在接受脐带血治疗3年后,仍然活着。

新方法的前景良好

以前没有研究使用干细胞治疗代谢、免疫或血液疾病,也没有研究能显示出如此高的安全性、有效性或广泛的适用性。

Szabolcs说:“这一领域的结果一直停滞不前,只是换了一种化疗药物,而不是真正的进化。”“我们设计了一种治疗至少20种疾病的方法。我们相信,这可能会对更多人产生效果。”

自从这篇论文提交以来,研究人员已经成功地利用这项技术来治疗其他疾病。

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